В отеле «Петр» завершились ежегодные «Мартовские встречи редких друзей», организованные АНО Центр помощи пациентам «Геном».
Мероприятие, собравшее представителей федеральной и региональной власти, врачей, фармпроизводителей и пациентские организации, в этом году стало местом, где был публично зафиксирован системный кризис: законодательство, регулирующее помощь редким пациентам, застыло на отметке 2011 года, а реальные потребности больных, особенно взрослых, остаются за скобками.
Главный вывод встречи сформулировала Елена Хвостикова, директор Центра «Геном»:
«Сегодня решено немало задач для пациентов с редкими заболеваниями, но есть и те проблемы, которые требуют безотлагательного решения. Главный вызов — преемственность терапии после 19 лет. Сотни миллионов рублей вложены в лечение детей, и прерывание терапии в переходном возрасте сводит на нет все предыдущие усилия. Нам нужны четкие механизмы бесшовного перехода взрослых пациентов и новые финансовые схемы, чтобы ни один человек не остался без помощи. Без преувеличения могу сказать, что для них лекарственное обеспечение — это вопрос жизни и смерти».
Елена Хвостикова также обратила внимание, что орфанное сообщество фактически «живет датой 2011 года», когда было принято постановление Правительства РФ № 403, предполагавшее пересмотр перечня редких заболеваний каждые полгода. «С тех пор туда не было включено ни одного нового заболевания. Прошло 15 лет. Мы все еще топчемся на месте. Дети вырастают, а система так и не меняется. Мы говорим о медицине, об инновациях, а на деле опираемся на документы 15-летней давности. Единственный светлый прорыв — фонд "Круг добра". Но он для детей, а для взрослых мы по-прежнему оперируем перечнями, составленными 15 лет назад», — подчеркнула она.
Законодатели: работа идёт, но есть нюансы
Вероника Власова, депутат Государственной Думы, первый заместитель председателя комитета по охране здоровья, подтвердила, что орфанная повестка находится в постоянном фокусе внимания законодателей:
«Мартовские встречи» стали важной экспертной площадкой, объединяющей всех неравнодушных людей, которые знают об орфанных заболеваниях не понаслышке. Сегодня орфанная повестка — яркий пример конструктивного взаимодействия государства, врачей и пациентских организаций. За последние годы в системе помощи пациентам с редкими заболеваниями произошли серьезные изменения: мы перешли от обсуждения проблем к системным решениям».
Власова рассказала о ключевых законах, принятых комитетом в 2025 году, и подчеркнула важность сохранения репродуктивного здоровья населения. Однако она также отметила, что проблема преемственности терапии после 19 лет остаётся одной из ключевых.
Разрыв между законом и жизнью
Острую проблему реализации законодательных инициатив обозначила Елена Шукан, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» ФГБНУ «Национальный НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко»:
«Есть большой лаг между законодательной и исполнительной властью. Принятие закона открывает двери, а дальше закон должен быть наполнен содержанием медицинского, организационного характера и исполняться. И мы находимся в той точке, где исполнительная власть в силу каких-то своих причин упорно не реализует те возможности, которые закладываются в законодательстве. Да, есть планы создания резервного механизма, но это совсем не то, что мы все ожидали. Если не будет преодолен этот разрыв, то законы просто не будут работать».
Эту мысль продолжил Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов (ВСП), который привел данные опроса своей организации:
«Больше 40% пациентов сталкивались с проблемой лекарственного обеспечения — недоступности лекарств и лечебного питания. В основном это связано с региональными льготами. А вот дети, которые оказались под обеспечением "Круга добра", оказались наиболее защищенными. Если выделить заболевания, то с наибольшими проблемами сталкивались пациенты с муковисцидозом, острой перемежающейся порфирией, туберозным склерозом. Они отметили дефицит лекарств, перебои, отказы в лечении, выдачу лечения с опозданием или уменьшение дозировки, отказы в выписке препаратов».
Власов добавил, что эти цифры необходимы для работы с Министерством здравоохранения РФ. Особую тревогу вызывает ситуация с лечебным питанием, которое не всегда доступно даже пациентам фонда «Круг добра».
Финансы: орфанные препараты давно вышли за рамки старых механизмов
Захар Голант, заведующий лабораторией регуляторных отношений и надлежащих практик Санкт-Петербургского государственного химико-фармацевтического университета Минздрава России, привел красноречивую статистику:
«С 2010 года 10% от всей доли лекарственной терапии составляли орфанные препараты. К 2024 году эта доля увеличилась в 2 раза. На сегодняшний момент 20% от всех расходов на лекарственную терапию составляют орфанные лекарства. По объему продаж цифра увеличилась в 4 раза. Сейчас в среднем доля орфанных препаратов оценивается в 200 млрд долларов. Из всей регистрации инновационных лекарственных препаратов в мире каждый шестой препарат имеет статус орфанного».
Голант также отметил, что средняя стоимость терапии выросла с 2 тыс. долларов в 2008 году до 108 тыс. долларов в 2021 году, а генная терапия открывает горизонт стоимости в миллионы долларов. В этом контексте, по его словам, действующие механизмы закупок (44-ФЗ) неприменимы:
«По инновационным препаратам нужны соответствующие специализированные законодательные трактования. 44-ФЗ о закупках не вписывается в эту схему. Нужно внедрять новые схемы контрактов по инновационным препаратам, а также схему "ответственность — результат": есть терапевтические цели, и при назначении мы должны понимать, что эти цели достигаются».
Регионы не справляются. Нужна новая система
Тему финансовой несостоятельности регионов развил Алексей Федоров, эксперт Всероссийского союза пациентов. Он напомнил, что критерии федерального софинансирования отсекают две трети регионов. Санкт-Петербург, при всех его возможностях, также не попадает под софинансирование.
Елена Шукан, продолжая финансовый блок, привела пугающие прогнозы:
«Скоро выйдут из "Круга добра" в регионы 818 человек. Всего за 4 года регионы выделят на их лекарственное обеспечение 32,4 млрд рублей. Понятно, что ежегодно эта сумма будет расти. Если мы говорим о расширении 403-го постановления за счет тех 19 заболеваний с зарегистрированной терапией, которые выходят из-под опеки фонда "Круг добра", — то это 5 млрд в год на новых пациентов. Регионы не справляются. Регулярные перерывы в лекарственной терапии — это непременный элемент системы».
Обратная связь от пациентов и правозащитников
Светлана Раковская, помощник уполномоченного по правам человека в Санкт-Петербурге, акцентировала внимание на отсутствии межведомственного взаимодействия:
«Хочу пожелать, чтобы дискуссионная площадка «Мартовских встреч» помогла всем нам найти пути решения вопросов, с которыми мы все сталкиваемся. Мы ищем пути реализации прав пациентов, причем не только касающиеся лекарственной терапии, но и социального обслуживания. Мы заметили, что практически отсутствует межведомственное взаимодействие. Специалисты, которые должны решать вопросы орфанных больных, не совсем компетентны в этих вопросах».
Общий итог: пора строить новую систему
Несмотря на разницу позиций и подходов, все участники встречи сошлись в одном: существующая система помощи орфанным пациентам, созданная полтора десятилетия назад, исчерпала себя. Законодательные инициативы разбиваются о неготовность исполнительной власти на местах, регионы задыхаются под финансовым бременем, а пациенты, особенно взрослые, оказываются в «серой зоне» между детским фондом «Круг добра» и региональными программами.
Как резюмировала Елена Хвостикова, «время просто обсуждений прошло». Участники «Мартовских встреч» зафиксировали необходимость выстраивания новой, целостной системы для орфанных пациентов — с четкими механизмами бесшовного перехода из детства во взрослость, с пересмотром устаревших перечней, с внедрением гибких финансовых схем, учитывающих стоимость и специфику инновационных препаратов, и, главное, с работающим межведомственным взаимодействием.
Предложения, озвученные на встрече, будут направлены в Экспертный совет по орфанным заболеваниям Комитета Государственной Думы по охране здоровья. Пациентское сообщество, врачи и законодатели надеются, что на этот раз слова перейдут в действия.
Фото https://orphan-genom.ru/
